Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε την Παρασκευή ένα πολυαναμενόμενο νέο φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για να επιβραδύνει τη γνωστική κατάπτωση σε ασθενείς σε ήπια και πρώιμα στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ.

Η έγκριση του FDA για το φάρμακο Leqembi, επίσης γνωστό ως lecanemab, έρχεται μόλις λίγες ημέρες αφότου ο οργανισμός δέχθηκε σκληρή κριτική σε έκθεση του Κογκρέσου για την έγκριση ενός άλλου φαρμάκου για τη νόσο Αλτσχάιμερ, του Aduhelm, η οποία χορηγήθηκε παρά τα αποτελέσματα των δοκιμών που έδειξαν ότι η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα ενέχει κινδύνους για οίδημα και αιμορραγία στον εγκέφαλο.

Και τα δύο φάρμακα εγκρίθηκαν μέσω μιας επιταχυνόμενης διαδικασίας που επιτρέπει στον FDA να επισπεύδει την έγκριση φαρμάκων για σοβαρές παθήσεις όπου υπάρχει ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Το Leqembi και το Aduhelm, τα οποία αναπτύχθηκαν από κοινού από την ιαπωνική Eisai και την αμερικανική Biogen, «αντιπροσωπεύουν μια σημαντική πρόοδο στη συνεχιζόμενη μάχη για την αποτελεσματική θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ», ανέφερε ο FDA σε ανακοίνωσή του.

«Η νόσος Αλτσχάιμερ επηρεάζει ανυπολόγιστα τις ζωές όσων πάσχουν από αυτήν και έχει καταστροφικές συνέπειες για τους οικείους τους», δήλωσε ο Μπίλι Νταν του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.

Το Leqembi, δήλωσε ο Νταν, είναι «η πιο πρόσφατη θεραπεία που στοχεύει και επηρεάζει την υποκείμενη διαδικασία της νόσου Αλτσχάιμερ, αντί να αντιμετωπίζει μόνο τα συμπτώματα της νόσου».

Περίπου 6,5 εκατομμύρια Αμερικανοί πάσχουν από τη νόσο Αλτσχάιμερ, η οποία χαρακτηρίζεται από απώλεια μνήμης και μείωση της νοητικής οξύτητας.

Τα προκαταρκτικά δεδομένα από μια δοκιμή του Leqembi δημοσιεύθηκαν τον Σεπτέμβριο και διαπίστωσαν ότι επιβράδυνε τη γνωστική κατάπτωση σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ κατά 27%.

Στη δοκιμή φάσης τρία συμμετείχαν σχεδόν 1.800 άτομα, τα οποία χωρίστηκαν μεταξύ εκείνων που έλαβαν το φάρμακο και εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο, και διήρκεσε 18 μήνες.

Τα πλήρη στοιχεία της δοκιμής, που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine, προκάλεσαν ανησυχία σχετικά με τη συχνότητα εμφάνισης «ανεπιθύμητων παρενεργειών», συμπεριλαμβανομένων εγκεφαλικών αιμορραγιών και οιδήματος.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το 17,3% των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε το φάρμακο παρουσίασαν εγκεφαλικές αιμορραγίες, σε σύγκριση με το 9% εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο, ενώ το 12,6% όσων έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν οίδημα στον εγκέφαλο, σε σύγκριση με μόλις το 1,7% όσων συμμετείχαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Οι θάνατοι αναφέρθηκαν περίπου στο ίδιο ποσοστό και στα δύο σκέλη της δοκιμής του φαρμάκου.

Στη νόσο Αλτσχάιμερ, δύο βασικές πρωτεΐνες, η ταυ και το βήτα αμυλοειδές, συσσωρεύονται σε συσσωματώματα και πλάκες, τα οποία προκαλούν το θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων και οδηγούν σε συρρίκνωση του εγκεφάλου.

Το Leqembi, το οποίο χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά κάθε δύο εβδομάδες, δρα στοχεύοντας το βήτα αμυλοειδές.

Στη δοκιμή, οι ασθενείς που έλαβαν το Leqembi είχαν στατιστικά σημαντική μείωση της αμυλοειδούς πλάκας στον εγκέφαλο σε σύγκριση με το σκέλος του εικονικού φαρμάκου, το οποίο δεν είχε καμία μείωση της πλάκας βήτα αμυλοειδούς.

Η Biogen και η Eisai διέθεσαν προηγουμένως στην αγορά το Aduhelm, αλλά υπήρξε σημαντική διαμάχη σχετικά με το κατά πόσον ήταν αποδοτικό και η έγκρισή του το 2021 οδήγησε σε τρεις παραιτήσεις υψηλού επιπέδου στον FDA.

Μια έρευνα του αμερικανικού Κογκρέσου ανέφερε ότι η επιταχυνόμενη διαδικασία έγκρισης του Aduhelm, του πρώτου φαρμάκου που εγκρίθηκε εδώ και δεκαετίες για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ, ήταν «γεμάτη παρατυπίες» και επέκρινε τόσο τον οργανισμό όσο και τη Biogen.

Η Biogen με έδρα το Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης καθόρισε «αδικαιολόγητα υψηλή τιμή» για το Aduhelm, τα 56.000 δολάρια ετησίως, ανέφερε η έκθεση του Κογκρέσου.

Η Eisai δήλωσε ότι το Leqembi θα τιμολογηθεί αρχικά στα 26.500 δολάρια ετησίως και εκτίμησε ότι 100.000 Αμερικανοί θα μπορούσαν να λαμβάνουν το φάρμακο σε τρία χρόνια από τώρα.

Η Τζοάν Πάικ, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της Ένωσης Αλτσχάιμερ, εξέφρασε την ικανοποίησή της για την έγκριση του Leqembi, αλλά εξέφρασε την ανησυχία της ότι το υψηλό κόστος του θα μπορούσε να το καταστήσει απρόσιτο για τους περισσότερους Αμερικανούς, ιδίως εάν δεν καλύπτεται από το Medicare, το κυβερνητικό πρόγραμμα ασφάλισης υγείας για τους ηλικιωμένους.

«Οι άνθρωποι που ζουν σήμερα με αυτή τη θανατηφόρα ασθένεια δεν έχουν χρόνο να περιμένουν ένα θαυματουργό φάρμακο ή μια θεραπεία», ανέφερε η Πάικ σε δήλωσή της.