Την ανάκληση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Ocaliva (obeticholic acid) στην Ευρωπαϊκή Ένωση συνιστά η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑ (CHMP) έχοντας ολοκληρώσει την ανασκόπηση του φαρμάκου, καθώς δεν θεωρείται πλέον ότι τα οφέλη υπερτερούν των κινδύνων που σχετίζονται με την εν λόγω αγωγή.
Ανακοίνωση του Υπουργείου Υγείας αναφέρει ότι το φάρμακο Ocaliva χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με πρωτοπαθή χολική χαλαγγειίτιδα (PBC), μία αυτοάνοση πάθηση η οποία προκαλεί σταδιακή καταστροφή των χοληφόρων στο ήπαρ και η οποία μπορεί να οδηγήσει σε ηπατική ανεπάρκεια και να αυξήσει τον κίνδυνο για καρκίνο του ήπατος.
Όπως αναφέρεται, κατά τη χρονική στιγμή της υπό όρους άδειας κυκλοφορίας του το έτος 2016, το Ocaliva είχε δείξει ότι μειώνει τα επίπεδα στο αίμα της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) και της χολερυθρίνης (δείκτες ηπατικής βλάβης) σε ασθενείς με PBC, και αυτό θεωρήθηκε ενδεικτικό βελτίωσης της πάθησης στο ήπαρ, ωστόσο, τα κλινικά οφέλη του Ocaliva έπρεπε να τεκμηριωθούν σε περαιτέρω μελέτες, οι οποίες ζητήθηκαν από τον EMA ως μέρος των όρων για την άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου.
Προστίθεται ειδικότερα ότι η μελέτη 747-302 ήταν μια τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή με στόχο την επιβεβαίωση των κλινικών οφέλων και της ασφάλειας του Ocaliva σε ασθενείς για τους οποίους το ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA, ένα άλλο φάρμακο για τη PBC) δεν δρα αρκετά καλά ή οι οποίοι δεν μπορούν να λάβουν το UDCA.
Η CHMP έχει τώρα αξιολογήσει τα ευρήματα αυτής της μελέτης, μαζί με άλλα διαθέσιμα δεδομένα, συμπεριλαμβανομένων στοιχείων σε πραγματικές συνθήκες (real world data) και δεδομένων από υποστηρικτικές μελέτες που υποβλήθηκαν από την εταιρεία που εμπορεύεται το Ocaliva, καθώς και πληροφορίες που υποβλήθηκαν από συνδέσμους επαγγελματιών υγείας και ασθενών, αναφέρεται στη συνέχεια και προστίθεται ότι επιπλέον, η CHMP έλαβε υπόψη την ανατροφοδότηση από μία ομάδα εμπειρογνωμόνων σε θέματα ηπατικής νόσου, η οποία παρείχε τις απόψεις της σχετικά με συγκεκριμένα ερωτήματα που έθεσε η CHMP, καθώς και απόψεις από άτομα με εμπειρία που πάσχουν από PBC.
Σημειώνεται ότι αφού εξέτασε τα διαθέσιμα στοιχεία, η επιτροπή κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα κλινικά οφέλη του Ocaliva δεν έχουν επιβεβαιωθεί. Συγκεκριμένα, η μελέτη 747-302 απέτυχε να δείξει ότι το Ocaliva ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) όσον αφορά στον αριθμό των ασθενών των οποίων η νόσος επιδεινώθηκε ή οι οποίοι απεβίωσαν, τόσο στο συνολικό πληθυσμό όσο και σε μια ομάδα ασθενών με πρώιμου σταδίου PBC.
Προστίθεται πως η επιτροπή έκρινε επίσης ότι τα δεδομένα από υποστηρικτικές μελέτες και από στοιχεία πραγματικών συνθηκών δεν ήταν επαρκή για να επιβεβαιώσουν τα οφέλη του Ocaliva και δεν μπορούσαν να αντισταθμίσουν τα αρνητικά αποτελέσματα της μελέτης 747-302. Ως εκ τούτου, η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Ocaliva δεν υπερτερούν των κινδύνων του και συνέστησε την ανάκληση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην ΕΕ.
Ο EMA θα αποστείλει τώρα τη γνωμοδότηση της CHMP στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει σε εύθετο χρόνο μια τελική, νομικά δεσμευτική, απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ, καταλήγει η ανακοίνωση.
